LSA罗伯茨主席发表关于基础科学和研究重要性的专访

1993年诺贝尔生理学或医学奖得主理查德·J·罗伯茨爵士在印度参加马哈拉施特拉邦技术大学学术启动仪式，并担任主题发言人。罗伯茨爵士目前是美国新英格兰生物实验室的首席科学官，以及诺贝尔奖获得者科学联盟（LSA）创始人及主席。以下为专访官方摘要

问：您对CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术在开发新的疾病治疗方法中的应用现状和未来前景有何看法?

答：CRISPR/Cas9基因编辑非常强大，但还没有达到人们希望的高度精确。当然，在这个阶段，它不应该用于生殖系编辑。对于体细胞编辑来说，有许多细胞可供选择作为编辑的目标，编辑的产物可以仔细分析，以确保只有那些经过完美编辑的细胞才能用于治疗，这项技术既强大又可以使用。因此，任何影响体细胞(而非生殖细胞)的疾病都是合适的目标。例如，血红蛋白病将是明显的选择。

问：你如何预见基因和细胞疗法在减轻癌症负担方面的作用?

答：考虑到某些CAR-T疗法在治疗某些癌症方面取得的成功，以及对更多癌症的替代疗法，我们似乎确实正在进入一个时代，在这个时代，癌症可能不再像以前那样令人高度恐惧。然而，我们必须谨慎行事，不要对不久的将来抱有不切实际的希望。

问：您对未来mRNA疫苗的成功率有何看法?

答：在mRNA疫苗抗击COVID-19在全球取得巨大成功之后，很明显，mRNA方法将挽救许多其他疾病的生命。不仅用于疫苗，还用于治疗包括癌症在内的其他疾病。它们提供的最大优势是，一旦获得病原的序列，它们就可以快速制造，并且有机会在需要时快速重新设计它们。它们代表了疾病预防的一种范式转变，我们必须让公众了解它们的潜力和固有的安全性。

问：你会说我们正在探索足够的研究工具来对抗AM吗?

答：抗菌素耐药性是一个非常广泛的问题类别，没有单一的解决方案存在，也不可取。抗生素最初被发现时的广泛使用给它们带来了“特效药”的光环。确实如此，直到细菌开始获得耐药性。这是自然界一个持续存在的问题——生物体在面对威胁时的进化导致了克服威胁的突变。这并不是不可克服的，但这确实意味着我们必须做很多基础科学工作，以便我们不断地了解更多关于细菌如何工作的知识，并不断地寻找新的药物或调整旧的药物来控制它们。这是一个很好的例子，说明基础研究将如何不断为开发人员提供新材料和新想法，以对抗不断进化的病原体的有害影响。